Duchenne: sperimentazione farmaco genetico

Al via a Londra la prima sperimentazione al mondo con un farmaco genetico contro la distrofia muscolare di Duchenne.
A guidarla l’italiano Francesco Muntoni, professore di neurologia pediatrica all’Imperial College di Londra.

   La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica dovuta a una mutazione a carico del gene distrofina. I pazienti sono quasi sempre maschi perchè il gene risiede sul cromosoma femminile ‘X’ e i maschi ne hanno solo una copia, mentre le femmine, avendone due (XX), possono trovare scampo nell’altra copia. Il gene malato porta alla degenerazione muscolare progressiva, non dà speranze di vita oltre i 20 anni, e non ha una cura.
I ricercatori puntano a iniettare un cerotto molecolare che rammendi il gene malato, ma finchè non ne sarà accertata la sicurezza verrà somministrata a basse dosi.

(Fonte Agr)