Farmaci per la glicogenosi

L’AIFA – Agenzia del farmaco – ha autorizzato la fornitura gratuita di alcuni farmaci per la terapia della glicogenosi di tipo 2, grave malattia rara che colpisce i bambini fin dai primi mesi di vita.
”La fornitura gratuita di medicinali per la cura di terapie rare – ha commentato il Ministro della Salute Francesco Storace – è una decisione importante che garantisce che i pazienti affetti da una malattia rara abbiano possibilità di cura come i malati con patologie maggiormente diffuse per le quali sono disponibili piu’ farmaci in ragione della maggiore remunerativita’ del mercato”.
In particolare l’Aifa ha approvato l’accesso al fondo ‘Farmaci orfani’ per consentire la fornitura del medicinale Myozyme all Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Burlo Garofalo di Trieste al fine di assicurare, in via sperimentale, la terapia a base di alfa glucosidasi nelle forme giovanili di Glicogenosi di tipo 2. Il trattamento sarà iniziato presso l’Unita’ di Malattie Metaboliche dell IRCCS Burlo Garofalo di Trieste in 5-8 pazienti, e successivamente potrà essere proseguito presso le strutture sanitarie di riferimento territoriali con le quali verra’ mantenuto uno stretto collegamento per il monitoraggio clinico.

(Fonte: ANSA)